بودجه ۳۰ میلیون پوندی برای نخستین درمان بیماری مادرزادی قلب

پایگاه بنیاد قلب بریتانیا با اعلام اختصاص بودجه‌ای ۳۰ میلیون پوندی برای نخستین درمان ژنتیکی برای بیماری قلبی مادرزادی نوشت: ۳۰ میلیون پوند برای دانشمندان به منظور بازنویسی «دی ان ای» در جهت درمان بیماری‌های کُشنده قلبی اختصاص داده شد.

به نوشته پایگاه بنیاد قلب بریتانیا، پس از آنکه یک تیم بین المللی از محققان اعلام کرد موفق شده است برنده «چالش بزرگ ضربان» (Big Beat Challenge) شود، اکنون یک «درمان تزریقی» برای بیماری‌های مادرزادی ماهیچه قلب که می‌تواند جوانان را در اوج جوانی به کام مرگ بکشاند، ظرف چند سال آینده در دسترس خواهد بود. «چالش بزرگ ضربان» جایزه‌ای تحقیقاتی تا سقف ۳۰ میلیون پوند است که از سوی «بنیاد قلب بریتانیا» برای مقابله و شناسایی یک مشکل در قلب، گردش خون و پزشکی اختصاص داده می‌شود؛ به شکلی که در صورت حل آن، پیشرفت قابل توجهی برای بیماران واقعی ایجاد شود.

پایگاه بنیاد قلب بریتانیا در این زمینه نوشت: این جایزه جهانی - که ۳۰ میلیون پوند است – یکی از بزرگترین کمک‌های مالی غیر تجاری است که تا کنون اختصاص داده شده و در هر نسل، فرصتی را برای فراهم ساختن امید‌ها برای خانواده‌هایی که گرفتار این بیماری کشنده (بیماری قلبی مادرزادی) هستند، فراهم می‌آورد.

بر پایه این گزارش، تیم برنده این چالش که تیم «CureHeart» (به معنای درمان قلب) نام دارد، به دنبال ایجاد نخستین درمان برای بیماری‌های مادرزادی ماهیچه‌ای قلب بوسیله فناوری «ژن درمانی» است که یک درمان فوق العاده دقیق و پیشگامانه محسوب می‌شود. در این روش، ژن‌های معیوب که عامل این بیماری کُشنده هستند، ویرایش شده و یا خاموش می‌گردند.

این تیم متشکل از دانشمندانی از انگلیس، آمریکا و سنگاپور است که از سوی یک هیئت مشاوره‌ای بین المللی به ریاست پروفسور «سر پاتریک والانس» مشاور ارشد علمی دولت انگلیس انتخاب شده اند.

بیماری‌های مادرزادی ماهیچه قلب می‌توانند به شکلی ناگهانی سبب توقف قلب شده و یا سبب نارسایی پیش‌رونده قلبی در جوانان شوند. بطور میانگین تنها در انگلیس هر هفته ۱۲ جوان زیر ۳۵ سال به علت یک بیماری قلبی تشخیص داده نشده، جان خود را از دست می‌دهند.

«هیو کریستین واتکینز» پروفسور بنیاد قلب بریتانیا و عضو گروه پزشکی رادکلیف در دانشگاه آکسفورد انگلستان و رئیس تیم تحقیقاتی «CureHeart» که مسئولیت این پروژه را برعهده دارد، می‌گوید: این، فرصتی است که در نسل ما یکبار اختصاص داده شده تا نگرانی‌های دائمی خانواده‌ها از مرگ ناگهانی، نارسایی قلبی و نیاز‌های احتمالی برای پیوند قلب برطرف شود. پس از ۳۰ سال تحقیقات، ما کشف کردیم بسیاری از ژن‌ها و نقص‌های ژنتیکی خاص، مسئول کاردیومپاتی‌های متفاوت (بیماری‌های ماهیچه‌ای متفاوت قلب) و نحوه علکرد آن‌ها هستند.

ما بر این باوریم که یک «ژن درمانی» برای آغاز آزمایشی در آزمایش‌های بالینی تا ۵ سال آینده در دسترس خواهد بود.

پروفسور هیو کریستین واتکینز

منبع: پایگاه خبری بنیاد قلب بریتانیا