اولین بازنویسی دی‌ان‌ای برای درمان بیماری‌های ژنتیکی قلب

به نقل از آی‌ای، یک تیم بین‌المللی از دانشمندان از کشورهای بریتانیا، ایالات متحده و سنگاپور با هم کار می‌کنند تا با بازنویسی دی‌ان‌ای(DNA)، یک درمان تزریقی برای بیماری‌های قلبی ژنتیکی ایجاد کنند. به این تیم که "کیور هارت"(CureHeart) نام دارد، یک کمک مالی ۳۰ میلیون پوندی از طرف بنیاد قلب بریتانیا(BHF) اعطا شده است.

این محققان برای اولین بار از تکنیک‌های ژنتیکی دقیق در قلب با هدف خاموش کردن ژن‌های معیوب استفاده می‌کنند و اولین درمان بیماری‌های ژنتیکی قلب را توسعه خواهند داد و آزمایش خواهند کرد.

گفتنی است که آزمایشات روی حیوانات قبلاً ثابت کرده است که این تکنیک‌ها کار می‌کنند.

پروفسور "نیلیش سامانی" مدیر پزشکی BHF گفت: این لحظه‌ی تعیین کننده‌ای برای پزشکی قلب و عروق است. "کیور هارت" نه تنها می‌تواند خالق اولین درمان بیماری‌های ارثی عضله قلب با مقابله با ژن‌های قاتلی باشد که در شجره خانواده وجود دارند، بلکه می‌تواند عصر جدیدی از دانش کاردیولوژی(قلب‌شناسی) دقیق را آغاز کند.

یک فرصت استثنایی

بیماری‌های ژنتیکی قلب حدود ۲۶۰ هزار نفر را فقط در بریتانیا تحت تاثیر قرار داده‌اند و می‌توانند موجب مرگ ناگهانی یا نارسایی قلبی پیش‌رونده در هر سنی شوند. با توجه به این واقعیت که خطر انتقال این ژن‌های معیوب به هر یک از فرزندان این افراد ۵۰ درصد است، معمولا چندین نفر در یک خانواده دچار نارسایی قلبی می‌شوند، به پیوند قلب نیاز پیدا می‌کنند یا در سنین پایین فوت می‌شوند.

پروفسور "هیو واتکینز" از دپارتمان پزشکی "رادکلیف" در دانشگاه آکسفورد می‌گوید: این فرصتی استثنایی است که یک بار در نسل ما برای رهایی از نگرانی دائمی در مورد مرگ ناگهانی، نارسایی قلبی و نیاز احتمالی به پیوند قلب پیش آمده است.

وی افزود: ما پس از ۳۰ سال تحقیق، بسیاری از ژن‌ها و شکاف‌های ژنتیکی خاص مسئول بیماری‌های ژنتیکی مختلف قلب و نحوه عملکرد آنها را کشف کرده‌ایم و معتقدیم که در پنج سال آینده یک درمان ژنتیکی آماده برای شروع آزمایش در آزمایشات بالینی خواهیم داشت.

خاموش کردن ژن‌های معیوب

هدف از این تحقیق جدید، اصلاح یا خاموش کردن ژن‌های معیوب مسئول این مشکلات قلبی است.

دکتر "کریستین سیدمن" استاد پزشکی در دانشکده پزشکی هاروارد در ایالات متحده و یکی از رهبران پروژه "کیور هارت" می‌گوید: اقدام به مأموریت ما یک تلاش واقعاً جهانی خواهد بود. ما پیشگامانی را در زمینه ویرایش ژن بسیار دقیق و جدید و متخصصانی با تکنیک‌هایی برای اطمینان از اینکه ابزارهای ژنتیکی خود را مستقیماً به قلب وارد می‌کنیم، گردهم آورده‌ایم. این به دلیل گردهمایی یک تیم پیشرو در جهان از سه قاره مختلف است که رویای اولیه ما بوده است و باید به واقعیت تبدیل شود.

این مطالعه با ایجاد اولین درمان ژنتیکی در جهان برای بیماری‌های ژنتیکی قلب می‌تواند جهشی بزرگ در پزشکی قلب و عروق ایجاد کند. این مطالعه قطعاً گامی امیدوارکننده در جهت جلوگیری از فقدان عزیزان در خانواده‌ها به واسطه این بیماری‌های بی‌رحم است.

این تیم اظهار کرده است که برای دستیابی به چنین نقطه عطفی برای میلیون‌ها نفر در سراسر جهان که با بیماری ژنتیکی قلب زندگی می‌کنند، به حمایت مستمر نیاز دارد.

46