با ایمن‌تر شدن ژن‌درمانی، یک گام دیگر در مسیر حذف شیمی‌درمانی برداشته شد

به گزارش گروه دانشگاه خبرگزاری دانشجو، محققان روش جدیدی برای درمان با ویرایش ژن برای افراد مبتلا به اختلالات خونی مانند بیماری سلول داسی شکل (SCD) ابداع کرده‌اند که اگر وارد بیمارستان‌ها شود، می‌تواند ایمنی درمان را بهبود بخشد و هزینه‌ها را کاهش دهد.

به جای روش استاندارد فعلی که نیاز به شیمی‌درمانی دارد، این روش جدید به سلول‌های فرد اجازه می‌دهد مستقیماً در بدن بدون نیاز به شیمی‌درمانی یا پرتودرمانی اصلاح شوند.

این رویکرد که توسط محققان بیمارستان کودکان فیلادلفیا (CHOP) و دانشکده پزشکی پرلمن در دانشگاه پنسیلوانیا و با پشتیبانی شرکت آکویتاس تراپیوتیکس (Acuitas Therapeutics) توسعه داده شده است، توانسته جهش‌های سلول‌های بیماران SCD را اصلاح کند و منجر به افزایش بیش از ۹۰ درصدی هموگلوبین شود. پروتئینی که در این بیماری معیوب است.

لورا بردا، استادیار پژوهشی در بیمارستان کودکان فیلادلفیا می‌گوید که این یافته‌ها ممکن است به طور بالقوه ژن درمانی را تغییر دهند، نه تنها با اجازه دادن به اصلاح ژن خاص در داخل بدن بیمار، بلکه با ارائه بستری که اگر به درستی تنظیم شود، می‌تواند بسیاری از اختلالات مختلف را اصلاح کند.

بردا افزود: «چنین سیستم تحویل جدیدی ممکن است به ترجمه وعده تحقیقات ژنتیکی و زیست پزشکی برای از بین بردن طیف وسیعی از بیماری‌های انسانی کمک کند.»

این رویکرد در قالب مقاله‌ای با عنوان «اصلاح سلول‌های بنیادی خونساز درون تنی با تحویل mRNA» در مجله Science منتشر شده است.

در SCD، جهش در ژن بتا گلوبین (HBB) باعث تولید نسخه معیوب هموگلوبین می‌شود، پروتئینی که به گلبول‌های قرمز خون در حمل اکسیژن کمک می‌کند.

در حال حاضر، تنها گزینه درمانی بالقوه درمانی که برای بیماران در دسترس است، پیوند مغز استخوان از یک اهداکننده سالم صورت می‌گیرد که سلول‌های بنیادی خونساز سالم (HSCs) یا سلول‌های بنیادی خون را در اختیار بیماران قرار می‌دهد تا خون خود را با سلول‌های سالم پر کنند.

درمان با ویرایش ژن به عنوان یکی دیگر از رویکرد‌های بالقوه درمانی برای SCD و سایر اختلالات ژنتیکی خون، مانند تالاسمی بتا، در حال افزایش است. هنوز هیچ روش درمانی ویرایش ژنی برای SCD تایید نشده است، اما برخی از آن‌ها در آزمایشات بالینی مورد ارزیابی قرار می‌گیرند.

به طور کلی، چنین درمانی شامل از بین بردن HSC‌های یک فرد است که پس از آن یک بار اصلاح ژنتیکی برای اصلاح علت زمینه‌ای بیماری انجام می‌شود. سپس سلول‌ها از طریق پیوند سلول‌های بنیادی به بیمار بازگردانده می‌شوند.

ابزار‌های ویرایش ژن مبتنی بر RNA پیام‌رسان (mRNA) در وزیکول‌های چربی کوچکی به نام نانوذرات لیپیدی بسته‌بندی شدند که در رساندن mRNA به سلول‌ها بسیار مؤثر هستند. این رویکرد مشابه روشی است که در برخی از واکسن‌های ضدکرونای مبتنی بر mRNA استفاده می‌شود.